研究人员周二报告称，一种实验性阿尔茨海默病药物可以适度减缓这种脑部疾病不可避免的恶化，但目前尚不清楚这可能会对人们的生活产生多大影响。

　　日本制药商Eisai及其美国合作伙伴Biogen于今年秋天早些时候宣布，药物lecanemab似乎有效，这是在寻求更好的阿尔茨海默病治疗方法的过程中屡遭挫折后迫切需要的亮点。

　　现在，两家公司正在提供对近1800名处于这种剥夺大脑疾病早期阶段的患者进行研究的完整结果。这些数据在旧金山举行的阿尔茨海默病会议上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。美国监管机构最早可能在明年1月批准这种药物。

　　在18个月的时间里，研究参与者每两周接受一次lecanemab静脉注射或虚拟输液。研究人员使用18分制来测量他们的认知和功能能力。

　　耶鲁大学克里斯托弗·范·戴克博士领导的研究小组得出结论说，服用了lecanemab的人下降得更慢——在这个尺度上的差异不到0.5个点。

　　卫材公司的Michael Irizarry博士告诉美联社，这是一个很难理解的变化，但用不同的方法测量，lecanemab在研究过程中将患者的病情恶化推迟了大约5个月。此外，在研究期间，接受lecanemab治疗的患者进入下一阶段的可能性降低了31%。

　　伊瑞扎里说，“这意味着在早期阶段有更多的时间”，这时人们的功能更好。

　　但是医生们对这些改变会给病人和家属带来多大的不同意见不一。

　　美国国家老龄化研究所的Madhav Thambisetty博士说:“这项试验报告的微小差异不太可能被个别患者所注意到。”他指出，他并不是在代表政府机构说话。

　　他说，许多研究人员认为，一个有意义的改善至少需要在这个18分制的量表上相差整整一分。

　　但是梅奥诊所的阿尔茨海默氏症专家罗恩·彼得森博士说，这种药物的效果是“适度的，但我认为它在临床上是有意义的”——因为即使是几个月的进展延迟，也可以让人们有更多的时间来独立运作。

　　阿尔茨海默病协会的首席科学官Maria Carrillo说，这项试验很重要，因为它表明一种药物可以攻击一种叫做淀粉样蛋白的粘性蛋白质，这种蛋白质被认为是阿尔茨海默病背后的几个罪魁祸首之一，可以延缓疾病的进展。

　　Carrillo说:“我们都明白这不是一种治愈方法，我们都在努力真正理解它对减缓阿尔茨海默病的意义，因为这是第一次。”

　　但她说，早期认知能力下降的任何延迟都可能对“在疾病阶段我们与亲人在一起的时间有多少意义，我们仍然可以享受家庭、郊游、度假、遗愿清单，”她说。

　　以淀粉样蛋白为目标的药物会引起包括脑肿胀和脑出血在内的副作用，lecanemab也是如此。其中一种类型的肿胀出现在约13%的接受者身上。卫材表示，大多数患者症状轻微或无症状。

　　此外，据公开报道，有两名lecanemab使用者因其他健康问题而服用血液稀释药物而死亡。卫材周二说，死亡不能归因于阿尔茨海默病药物。

　　但梅奥医院的彼得森说，如果lecanemab在美国被批准使用，他至少在一开始会避免给人们开血液稀释剂的处方。

　　Thambisetty说，死亡报告引发了人们对该药物在研究之外如何耐受的担忧，“在研究之外，患者可能病情更重，并有多种其他疾病。”

　　美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)正在考虑批准lecanemab的快速通道项目，预计将于1月初做出决定。如果获得批准，这将是市场上第二种抗淀粉样蛋白药物。

　　美国有600万阿尔茨海默氏症患者，全世界还有数百万人，几乎所有的治疗方法都只能暂时缓解症状。科学家们还不知道阿尔茨海默病是如何形成的，但有一种理论认为，粘稠的淀粉样蛋白积聚起着关键作用，尽管针对它的药物都失败了。

　　在去年的一个有争议的举动中，FDA批准了首个淀粉样蛋白靶向药物，Biogen的Aduhelm，尽管缺乏证据表明它对患者有更好的疗效。保险公司和许多医生都不愿开这种昂贵的药物，这也是专家们焦急等待最新的lecanemab疗效如何的另一个原因。

　　彼得森说，如果FDA批准了lecanemab，患者和他们的家人将需要一个声音来决定是否值得静脉注射的麻烦和副作用的风险，至少有一些进展延迟的机会。

　　他补充说，“我不认为我们能够阻止这种疾病的发展”，仅靠针对淀粉样蛋白的药物，他说，它将需要针对其他阿尔茨海默病罪魁祸首的药物组合。

　　研究人员正准备将lecanemab与其他实验性药物一起测试，以及它如何在高风险人群出现记忆问题的初步迹象之前起作用。

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